Исторически пробив в борбата с рака разтърси световната медицина. И зад него стои български учен. Доц. д-р Здравка Медарова, български онколог и една от водещите фигури в съвременната РНК медицина, е създала препарат, който не само спира развитието на ракови образувания, но и води до регресия на метастазите в различни органи. Лекарството вече е приложено експериментално върху 16 пациенти.

Уникалността на медикамента се крие в способността му да открива както конкретния тумор, така и неговите разсейки, което може да промени изцяло подхода в борбата с коварното заболяване. Предклиничните изследвания при животни вече са потвърдили обнадеждаващите резултати, съобщава bTV.

Резултати от първите изпитания върху хора

В онлайн разговор от Бостън за bTV доц. Медарова сподели първите резултати от изпитанията върху 16 пациенти, за които това е била последна линия на терапия.

„Не виждаме свидетелства за смаляване на туморите, но те спират да растат и при 44% от тези пациенти просто спряхме развитието на рака със 7 месеца или повече“, обясни доц. д-р Здравка Медарова, научен директор на биофармацевтичната компания TransCode Therapeutics.

Тя подчерта, че спирането на растежа е изключително силен знак, тъй като обикновено пациентите в такива проучвания имат много ограничена прогноза. Трима от участниците продължават лечението си, като един от тях е със стабилно заболяване вече 13 месеца.

„Не смаляваме туморите, но това не ни плаши, защото когато един тумор спре да метастазира и расте, можем да го лекуваме с традиционни методи“, допълни тя. Крайната цел е да се увеличи броят на пациентите, чиито тумори могат да бъдат оперирани, тъй като новият препарат се справя с „невидимите клетки“, които са разпръснати в тялото и не могат да бъдат премахнати с операция или радиация.

Пътят към откритието

Научната биография на Здравка Медарова е впечатляваща. Тя получава докторска степен по генетика от Университета на Ню Хемпшир, специализира в една от най-добрите болници в света – Масачузетската обща болница, и е доцент в Harvard Medical School. Носител е на множество международни награди и отличия в САЩ и Япония.

Идеята за революционното лечение се ражда по време на лекция по генетика, когато Медарова научава, че кръглите червеи лесно усвояват двойноверижна РНК, която може да „заглушава“ дефектни гени, причиняващи рак.

„В този момент аз спрях да внимавам и започнах да си мечтая как хората един ден ще се къпят във вана с двуверижни молекули и никога няма да развиват рак. Което е много наивна и налудничава идея, но бъдещето винаги се гради на налудничави идеи“, споделя ученият.

През следващите десетилетия тази идея се превръща в нейна мисия. Пробивът идва, когато тя решава да прикрепи РНК молекули към наночастици, които могат да доставят едновременно и образна диагностика, и лечение директно до раковите клетки.

„Синтезирах ги, това е много сложно за мен, защото аз изпускам всичко в лабораторията и разливам, и ги инжектирахме в мишки и видяхме много интересни резултати“, разказва тя.

Резултатите от експериментите с животни са поразителни. Мишките, лекувани с контролно лекарство, развиват кахексия и тумори в цялото тяло, докато тези, получили новия препарат, остават напълно здрави, без тумори и в отлично състояние. Този успех изстрелва екипа на доц. Медарова на върха в РНК медицината.

Без токсичност и с обещаващи резултати

Клинично изпитване на иновативно лекарство срещу рак, ръководено от българския учен доц. Здравка Медарова, навлиза във втората си фаза след обещаващи резултати. Първият етап, обхванал 16 пациенти, е приключил успешно, без да покаже токсичност дори при най-високите тествани дози.

„Тествахме четири различни дози, като ги увеличавахме, за да определим коя е токсична. Достигнахме най-високата доза, но не установихме никаква токсичност, което е отличен знак. Това ни дава увереност да продължим с по-късните етапи на изследването, които ще започнат до два-три месеца“, обясни доц. Медарова.

Новата терапия се основава на РНК технология, която позволява прецизно насочване към специфични гени, причиняващи рак. Според доц. Медарова този подход има потенциала да революционизира лечението на онкологични заболявания.

„В момента можем да лекуваме само около 20% от гените, за които знаем, че причиняват рак. За останалите 80% знаем, че са причина за болестта, но не можем да създадем лекарство срещу тях. РНК технологията ще реши този проблем заради кодовата природа на своя механизъм“, допълва тя. „Надяваме се в един момент да можем да „включваме“ и „изключваме“ гени като клавиши на пиано и така по рационален начин да лекуваме рака.“

КОД ЗДРАВЕ

Автор Пепа Попова - Пепита

Код здраве: Самопрегледай се – ранната диагностика може да спаси твоя живот!

Автор Пепа Попова - Пепита

Кога лекарството ще достигне до пациентите?

Предстои втората фаза на клиничното изпитване, която се очаква да продължи до 2028 г. В зависимост от резултатите медикаментът може да бъде одобрен директно от Агенцията за контрол на храните и лекарствата (FDA) в САЩ или да премине към трета фаза на изпитвания.

„Изчислили сме, че ако всичко върви по план, лекарството ще може да се предлага на пазара и да се използва от пациенти през 2031-2032 г.“, прогнозира доц. Медарова. Въпреки оптимизма тя остава предпазлива: „Много лечения изглеждат успешни в началото, но след това се провалят. Затова не искам да давам напразни надежди. Засега всичко работи и се надявам един ден да помогнем на хората.“

За учения тази борба има и дълбоко личен мотив. „Баща ми почина от рак. Последните му думи бяха: „Бори се това, което се случи на мен, да не се случва на други“. Спомням си го всеки ден, това е моята цел“, споделя доц. Медарова.